Gesundheit

Erfolg versprechende Strategie zur Bekämpfung des meist tödlichen Gehirntumor bei Kindern: die Behandlung verlangsamt das Tumorwachstum und erhöht die überlebensrate im Tiermodell der diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG)

Eine Studie, veröffentlicht in „Nature Communications“ gefunden, dass ein inhibitor eines Enzyms namens ACVR1 verlangsamt tumor Wachstum und erhöht das überleben in einem Tiermodell für diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG) — die tödlichsten Hirntumor in den Kindern. Derzeit gibt es keine zugelassenen Medikamente für die Behandlung von DIPG. Diese Forschung öffnet die Tür zu einer viel versprechenden neuen Behandlung Strategie.

„Unsere Ergebnisse sind ermutigend und legen nahe, dass es sinnvoll sein zu testen, ein inhibitor dieses Enzyms in einer klinischen Studie“, sagt senior-Autor Oren Becher, MD, von Stanley Manne Children ‚ s Research Institute in Ann & Robert H. Lurie Kinderkrankenhaus von Chicago und Associate Professor für Pädiatrie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine. „Davor müssen wir bewerten verschiedene ACVR1-Inhibitoren in Tiermodellen, um sicherzustellen, dass wir bringen die meisten sichere und wirksame agent für Studien mit Kindern.“

Im Jahr 2014, Dr. Becher ‚ s lab co-entdeckt, dass ACVR1-Mutationen finden sich in etwa 25 Prozent der DIPGs, führt das Enzym zu werden überaktiv. In der aktuellen Studie, Dr. Becher und Kollegen zeigen zum ersten mal in einem Tiermodell, dass dieses Enzym die mutation arbeitet mit einem Histon-mutation (H3.1 K27M) finden sich in 20 Prozent der DIPGs. Zusammen, diese Mutationen sind wichtig bei der Einleitung tumor-Entwicklung.

Histon ist ein protein, das wirkt wie eine Spule für DNA, helfen, Paket, der sechs Meter langen DNA-Strang in den winzigen Zellkern jeder Zelle. Histone auch helfen, zu regulieren, welche Gene an-und ausschalten, ein Prozess, der geht schief, wenn es eine Histon-mutation.

„Unsere zukünftige Arbeit wird untersuchen, warum und wie das ACVR1-und Histon-Mutationen zusammen arbeiten, um die trigger-DIPG Entwicklung“, sagt Dr. Becher, die auch das Rory David Deutsch Malignant Brain Tumor Research Scholar. „Mehr Einblick in diesen Prozess bringt uns näher zu identifizieren, eine erfolgreiche Therapie für Kinder mit DIPG.“